Scripps Araştırma Enstitüsü, UC San Diego ve Lowy Tıbbi Araştırma Enstitüsü uzmanlarının ortaklaşa yürüttüğü ve tıp literatürüne giren çalışmada, retina hasarına karşı tamamen yenilikçi bir yaklaşım sergileniyor. Bugüne kadar uygulanan geleneksel tedavi yöntemleri doğrudan hasar gören ışık algılayıcı (fotoreseptör) hücreleri kurtarmaya odaklanırken, bu kez retinanın kendi bağışıklık hücrelerini uyaran hücresel bir tedavi stratejisi geliştirildi.
Araştırma ekibinin başında yer alan Prof. Martin Friedlander, retinanın hasar anında pasif bir şekilde bozulmadığını, aksine aktif bir savunma refleksi geliştirdiğini belirtti. Keşfedilen erusamid molekülünün, bu doğal savunmanın anahtarı olduğu ve hastalık ilerledikçe gözdeki erusamid seviyelerinin kritik şekilde düştüğü gözlemlendi.
Çevresel Hücreleri Uyararak Koruma Sağlıyor
Çalışmanın ilk yazarlarından Guoqin Wei'nin aktardığı teknik detaylara göre; erusamid molekülü doğrudan görme hücrelerini hedef almıyor. Bunun yerine, retinayı çevreleyen ve doku sağlığından sorumlu olan CD11b⁺ myeloid adlı bağışıklık hücrelerini aktive ediyor.
Bu uyarılma sonucunda ortaya çıkan mekanizma şu şekilde işliyor:
-
Aktive olan bağışıklık hücreleri, nörovasküler (sinir ve damar) stabilizasyonu sağlayan özel koruyucu sinyaller üretmeye başlıyor.
-
Bu sinyaller, hem retinal sinir hücrelerini hem de gözün arkasındaki hassas kılcal damar ağını destekleyerek çöküşü engelliyor.
-
Hücrelerde bu koruyucu sistemin çalışabilmesi için TMEM19 adlı özel bir proteinin varlığı şart koşuluyor. Testlerde, bu proteinin azaltılması durumunda erusamid'in tüm koruyucu etkisini kaybettiği saptandı.
Formülasyon Engeli Nanopartiküllerle Aşıldı
Erusamid molekülünün klinik tedavilerde kullanılabilmesinin önündeki en büyük fiziksel engel, molekülün hidrofobik (suda çözünmeyen) yapısıydı. Doğrudan göz içine enjekte edildiğinde kümelenme ve topaklanma riski barındıran bu molekül için uzmanlar nanoteknoloji tabanlı bir çözüm üretti.
Geliştirilen gözenekli silikon nanopartiküller sayesinde, erusamid molekülü göz dokusuna zarar vermeden, tamamen homojen ve stabil bir şekilde retina tabakasına iletilebildi.
Önemli Not: Hastalığı Bitirmiyor, İlerlemeyi Durduruyor!
Araştırmacılar, erusamid molekülünün retina dokusundaki dejenerasyonu (bozulmayı) tamamen tersine çevirip körlüğü iyileştirmediğinin altını çiziyor. Ancak molekül, gözde kalan sağlıklı dokuların yapısını ve işlevini koruma altına alarak, hastalığın ilerleme hızını dramatik bir şekilde yavaşlatıyor ve hastaların görme yetisini çok daha uzun yıllar muhafaza etmesini sağlıyor.
Gelecek aşamalarda farklı hasta grupları ve alternatif lipid molekülleri üzerinde de test edilmesi planlanan erusamid tedavisinin, önümüzdeki yıllarda göz içi enjeksiyon veya gelişmiş damla formülasyonları şeklinde kliniklerde yerini alması bekleniyor.
